Como regra, um medicamento deve ser autorizado antes de ser disponibilizado aos pacientes, e não é possível obter a autorização relevante antes da realização de estudos pré-clínicos e clínicos para confirmar a eficácia e segurança relevantes do medicamento. Portanto, pode levar muitos anos desde a formulação inicial de um medicamento até seu lançamento no mercado.

A droga pode ajudar a salvar a saúde

Ou mesmo a vida de pacientes que não tiveram opções terapêuticas disponíveis até o momento? É permitido acelerar o acesso ao medicamento em nome da ajuda a pessoas gravemente doentes, quando essa terapia ainda não registrada traz certos riscos?

Esta questão de “uso compassivo” não é abordada atualmente pela lei polonesa; no entanto, isso não significa que não seja permitido agilizar o acesso ao tratamento pela gravidade do paciente. A base para permitir que os doentes tenham acesso a um medicamento não registado (não só na Polónia, mas em geral em qualquer parte do mundo) é fornecida pelo artigo 83.º do Regulamento n.º 726/2004 que estabelece os procedimentos comunitários de autorização de medicamentos de uso humano e veterinário usar; no entanto, esta disposição aplica-se apenas a produtos (abrangidos por um pedido de autorização de introdução no mercado ou em fase de ensaios clínicos) que se qualifiquem para registo central. Além disso, as disposições da Lei Farmacêutica polaca permitem solicitar uma autorização de introdução no mercado excecional para um medicamento não registado, em particular no caso de uma ameaça à vida ou à saúde humana (artigo 4.º, n.º 8, do PF). No entanto, nenhuma dessas regulamentações contém condições detalhadas que devem ser atendidas antes que seja possível comercializar um medicamento off-label para salvar a saúde ou a vida dos pacientes; por esta razão, sua aplicação é difícil na prática.

Lei de regulamentos que regem o uso da medicina compassiva.

Os novos regulamentos devem definir as regras para a execução de programas de uso compassivo e a responsabilidade de instituições nacionais individuais e sua cooperação com a Agência Europeia de Medicamentos, métodos de financiamento e procedimentos de segurança. Em particular, o Plano de Doenças Raras destaca o papel desses programas na melhoria do acesso do paciente ao tratamento, incluindo a necessidade de garantir que os participantes de um ensaio clínico possam continuar o tratamento com um novo medicamento enquanto os processos de registro do medicamento já estão em andamento.

De fato, privar os pacientes de tratamento no final de um ensaio clínico, principalmente se ele se mostrou extremamente eficaz, simplesmente por causa do processo de registro demorado, levanta sérias questões éticas, que as empresas farmacêuticas estão cada vez mais abordando por meio de vários esquemas de uso compassivo que fornecem o medicamento a pacientes gratuitamente.

O Plano de Doenças Raras menciona ainda outra forma de apoio ao acesso a medicamentos que é utilizada na prática pelos seus fabricantes, nomeadamente os programas de acesso antecipado. Esses programas dizem respeito a medicamentos que já foram registrados, mas ainda não estão no mercado (por exemplo, devido a procedimentos de reembolso em andamento). Por vezes, esse medicamento é disponibilizado mais rapidamente a doentes com necessidades especiais, a expensas do fabricante, para que os doentes que necessitam de tratamento urgente não tenham de esperar, por exemplo, até que seja tomada uma decisão de reembolso positiva. À luz das informações contidas no Plano de Doenças Raras, os programas de acesso antecipado também devem ser regulamentados.

Os novos regulamentos para programas de uso compassivo e acesso antecipado devem ser implementados até o final do próximo ano; o que significa que devemos ver o rascunho das mudanças relevantes na lei nos próximos meses.